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6. Otra aproximación novedosa al diseño de estudios en fases precoces es la generación de ensayos fase I con las denominadas cohortes de expansión. Estos diseños se fundamentan en que una vez alcanzada la dosis segura en un estudio fase I se generan cohortes extras bien por subtipo molecular, bien en combinación con otro fármaco o en monoterapia. En este contexto cuando los datos de eficacia son muy sólidos en un subgrupo concreto, esto puede dar lugar a la consideración de la aprobación por las autoridades regulatorias. Un ejemplo cercano es la aprobación del fármaco crizotinib para pacientes con cáncer de pulmón y alteraciones en ROS1 en base a una cohorte de expansión de 50 pacientes de un estudio fase I que objetivo que esta población molecular concreta tenía un beneficio muy marcado a este tratamiento con unas respuestas por encima del 70%.

7. Por último, un factor adicional a tener en cuenta en los nuevos ensayos clínicos es la perspectiva del paciente [los denominados PROs (patient reported outcomes). La incorporación de la visión del paciente puede proporcionar una información vital relativa a la carga de síntomas, la tolerancia a los tratamientos y el impacto de los tratamientos en la calidad de vida de los pacientes. Para que los PROs resulten efectivos deben ser recogidos a través de herramientas validadas y analizados correctamente.