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3. Otro concepto que está incorporándose de manera reciente al diseño de ensayos es el de estudios “agnósticos para tumor”. Estos se fundamentan en desarrollar fármacos en base a características moleculares/genéticas concretas (p. ej presencia de fusiones de genes, carga mutacional, etc.) más que en base a su histología o al órgano del que se derivan. Esto ha generado un cambio de paradigma en la aprobación de fármacos por las autoridades sanitarias. Hay varios ejemplos recientes, pero quizá los dos más representativos corresponden a la aprobación de un inmunoterápico como el Pembrolizumab para tumores que tengan errores en el mecanismo de reparación de lesiones en el DNA denominado “miss match repair“independientemente de la histología o localización en base a un estudio pan tumor que demostró la capacidad predictiva de esta alteración. Otro ejemplo es la aprobación del inhibidor tirosina quinasa larotrectinib para tumores con fusiones en TRK con independencia de su caracterización histológica.